Am 14. März 2024 machte die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Geschichte, als sie Madrigal Pharmaceuticals ‘Resmetirom (Rezdiffra) eine beschleunigte Zulassung erteilte, damit sie die erste und einzige Behandlung für nicht zirrhootische nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) machte, die jetzt bekannt als jetzt bekannt als jetzt bekannt als nämlich bekannt als jetzt bekannt, wie es jetzt bekannt ist, wie es jetzt bekannt ist, wie es jetzt bekannt als nämlich bekannt ist, wie es jetzt bekannt ist, wie es jetzt bekannt als nämlich bekannte Stoffwechselstörung assoziierte Steatohepatitis (MASH).
Ein Jahr später entwickelt sich die Auswirkungen von Resmetirom auf die klinische Praxis und die Patientenversorgung weiter. In Anerkennung des Jubiläums der wegweisenden Entscheidung die neueste Entscheidung HCplive RX Review Scheinbar ein Gespräch zwischen einem Trio von Themenexperten, die über das vergangene Jahr von Resmetirom als Behandlungsoption für Patienten nachdenken, bei MASH -Management nicht gedeckten Bedürfnissen verbleiben, und die sich entwickelnde therapeutische Pipeline, um die Versorgung weiter zu transformieren.
Masld wird geschätzt, um mehr als 30% der Weltbevölkerung zu betreffen, und ist die häufigste chronische Lebererkrankung auf der ganzen Welt. MASH repräsentiert ein fortgeschrittenes Stadium von Masld und hat in der Vergangenheit die Behandlungsoptionen über den Lebensstil über Veränderungen von Ernährung und Bewegung hinaus gefehlt. In Ermangelung von pharmakologischen Therapien diente der Gewichtsverlust als Eckpfeiler des Krankheitsmanagements.
Dies änderte sich im März 2024, als Resmetirom die erste und einzige von der von der FDA zugelassene MASH-Therapeutikin wurde und eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung von nicht zirrhotischem Maische mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Fibrose erhielt. Obwohl Lifestyle-Interventionen weiterhin eine zentrale Rolle in der MASH-Versorgung spielen, da der selektive Agonist der Schilddrüsenhormonrezeptor-Beta in Verbindung mit Ernährung und Bewegung angezeigt wird, sind sie nicht mehr die einzigen Werkzeuge, die für das Krankheitsmanagement verfügbar sind.
Im fünften Segment unseres 6-teiligen HCplive RX Review Am 1-Jahres-Jahrestag der FDA-Zulassung von Resmetirom und der sich entwickelnden Landschaft des MASH-Managements stellt Moderator Jeff McIntyre das Thema nichtinvasive Diagnostik und Biomarker auf und betont ihre potenzielle Rolle über das Screening und die Diagnose hinaus-insbesondere für die Patientenüberwachung. Er bittet den Diskussionsteilnehmern Mazen Noureddin, MD, MHSC und Juan Pablo Arab, MD, wie Fortschritte in nichtinvasiven Instrumenten die Selektion der Patienten, die Krankheitsüberwachung und die zukünftigen Behandlungsstrategien prägen.
Arabische betont, dass nichtinvasive Methoden die Zukunft sind. Während die Leberbiopsie wertvoll bleibt, bieten Bildgebungstechniken wie transiente Elastographie und MRT-PDFF zusammen mit Serumtests wie ELF vielversprechende Alternativen. Er unterstreicht die Verwendung einfacher Werkzeuge wie FIB-4 in Kombination mit transienter Elastographie, um das Risiko in der großen Bevölkerung effizient zu schichten, die von Steatotic Lebererkrankung betroffen ist.
Noureddin stimmt zu, dass aktuelle nichtinvasive Tools wirksam sind, stellt jedoch die Notwendigkeit einer weiteren Verfeinerung fest. Es werden Anstrengungen unternommen, um die Diagnose zu optimieren, einschließlich maschinelles Lernenmodellen und fortschrittlichen Biomarkern, um den aktuellen auf Richtlinien empfohlenen zweistufigen Ansatz durch FIB-4 und Transient Elastography oder ELF zu ersetzen.
Er unterstreicht Untersuchungen, die zeigen, dass nichtinvasive Werte die Ergebnisse im Zusammenhang mit Leber vorhersagen und mit klinischen Verbesserungen korrelieren-einschlüsseln für die regulatorische Zulassung. Ein wichtiger nächster Schritt besteht darin, die Biopsie in klinischen Studien zu beseitigen und die Aufsichtsbehörden die erforderlichen Beweise zu liefern.
Moderator:
Jeff McIntyre ist Vizepräsident von Leber Health Programs am Global Liver Institute.
Diskussionsteilnehmer:
Mazen Noureddin, MD, MHSC, ist Professor für Medizin und Transplantationsehepatologe bei Houston Methodist und Direktor des Houston Research Institute.
Juan Pablo Arab, MD
Noureddin hat relevante Offenlegungen mit Altimmune, Madrigal Pharmaceuticals, Merck, Takeda, Terns und anderen. Araber und McIntyre haben keine relevanten Angaben.
Referenzen:
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US Food and Drug Administration. Die FDA genehmigt die erste Behandlung für Patienten mit Lebernarben aufgrund von Fettlebererkrankungen. 14. März 2024. Zugriff am 13. März 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-werfe-first-patment-patients-liver-scarring-fatty-liver-disasease
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Brooks, A. Stephen Harrison, MD: Versprechende Phase -3 -Daten für Resmetirom in Nash, Fibrose. Hcplive. 7. Februar 2024. Zugriff am 13. März 2025. https://www.hcplive.com/view/stephen-harrison-md-promising-phase-3-data-resmetirom-nash-fibrosis.
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