Eine experimentelle Behandlung scheint bei manchen Menschen die Symptome von Alzheimer zu verzögern genetisch bestimmt Laut neuen Erkenntnis Trump Administration Finanzierungsverzögerungen.
Die frühen Ergebnisse – eine wissenschaftliche erste – wurden am Mittwoch veröffentlicht, selbst als die Studienteilnehmer befürchteten, dass die Politik ihren Zugang zu einer möglichen Lebensader senken könne.
“Es ist immer noch eine Studie, aber es hat mir eine Erweiterung meines Lebens gegeben, die ich nie mit einem Börsen gestellt habe”, sagte Jake Heinrichs aus New York City.
Heinrichs jetzt 50 wird in dieser Studie seit mehr als einem Jahrzehnt behandelt und bleibt symptomfrei, obwohl er ein Alzheimer-Verursacher erbelt, das seinen Vater und seinen Bruder ungefähr gleich alt getötet hat.
Wenn die blockierte Finanzierung die Dosen von Heinrichs stoppt: “Wie viel Zeit haben wir?” fragte seine Frau Rachel Chavkin. “Dieser Prozess ist das Leben.”
Zwei Drogen In den USA können verkauft werden die Alzheimer-Alzheimer-Alzheimer bescheiden, indem Sie das Gehirn eines seiner Kennzeichen klären, einem klebrigen Gunk namens Amyloid. Bisher gab es jedoch keine Hinweise darauf, dass das Entfernen von Amyloid – viele Jahre vor den ersten Symptomen – die Krankheit verschieben könnte.
Die von der Washington University in St. Louis geleitete Forschung betrifft Familien, die seltene Genmutationen weitergeben Fast garantiert, dass sie im gleichen Alter Symptome entwickeln, die ihre betroffenen Verwandten taten – Informationen, die Wissenschaftlern helfen, zu erkennen, ob Behandlungen eine Wirkung haben.
Das neue Befunde konzentriert sich auf einer Untergruppe von 22 Teilnehmern, die amyloid-renommierte Medikamente am längsten, durchschnittlich acht Jahre, erhielten. Die langfristige Amyloidentfernung senkte die Hälfte ihres Risikos für den Auftreten von Symptomen, berichteten die Forscher am Mittwoch in der Journal Lancet Neurology.
Trotz der geringen Größe der Studie “ist es unglaublich wichtig”, sagte David Gate, der Neurowissenschaftler der Northwestern University, der nicht an der Forschung beteiligt war.
Jetzt wurden die Teilnehmer von einem früheren experimentellen Medikament auf Leqembi, eine in den USA zugelassene IV -Behandlung, umgestellt, um die offensichtliche nächste Frage zu beantworten.
“Was wir in den nächsten fünf Jahren bestimmen wollen, ist, wie stark der Schutz ist”, sagte Dr. Randall Bateman der Washington University, der das dominant ererbte Alzheimer -Netzwerk von Studien, an denen Familien mit diesen seltenen Genen beteiligt sind, leitet. “Werden sie jemals die Symptome einer Alzheimer -Krankheit bekommen, wenn wir sie weiter behandeln?”
Hier ist die Sorge: Bateman hat Geld gesammelt, um diese Bestätigungsstudie zu beginnen, während er für das gesamte Projekt nationale Finanzmittel für Institute of Health suchte, aber sein Zuschuss wurde verzögert, wenn die erforderlichen Bewertungen annulliert wurden. Es ist ein Beispiel dafür, wie Millionen von Dollar in Forschung als NIH mit Finanzierungsbeschränkungen und Massenschossen ins Stocken geraten sind.
Gleichzeitig fragen sich die Forscher, ob NIH den Fokus von Amyloidforschung nach Kommentaren von Dr. Jay Bhattacharya, der nominiert als neuer Direktor der Agentur.
“Einer der Gründe, warum ich denke, dass wir bei Alzheimer nicht so sehr Fortschritte gemacht haben, so viel wie wir es sollten, ist, dass der NIH eine ausreichend breite Palette von Hypothesen nicht unterstützt hat”, sagte Bhattacharya gegenüber den Senatoren und antwortete auf eine, die ein Beispiel für frühere Wissenschaftsfehler erzählte, die nicht in der Lage sind, die aktuellen Forschungen zu erforschen.
Wissenschaftler wissen nicht genau, was Alzheimer verursacht, eine kriminelle Krankheit, die fast 7 Millionen Amerikaner betrifft, meistens spät im Leben. Es ist klar, dass im Gehirn mindestens zwei Jahrzehnte vor den ersten Symptomen stille Veränderungen auftreten – und dass klebriges Amyloid ein Hauptbeitrag ist. Irgendwann scheint die Amyloidanbautung ein Protein namens Tau auszulösen, um mit dem Abtöten von Neuronen zu beginnen, was den kognitiven Rückgang fördert.
Tau-kämpfende Medikamente werden jetzt getestet. Forscher untersuchen auch andere Faktoren, einschließlich Entzündungen, der Immunzellen des Gehirns und bestimmten Viren.
Der Fokus von NIH erweiterte sich, als die Forscher mehr potenzielle Schuldiger fanden. Im Jahr 2013 finanzierte NIHs National Institute on Altern 14 Studien mit möglichen Alzheimer -Medikamenten über ein drittes Targeting -Amyloid. Bis zum letzten Herbst gab es 68 Arzneimittelversuche und etwa 18% an gezielte Amyloid.
Das Tor von Northwestern zählt sich unter Wissenschaftlern, die „denken, Amyloid ist nicht alles“, aber nichts hat die Amyloidhypothese ungültig gemacht. Er verwendete kürzlich von einer alten Amyloid -Studie, wie Immunzellen, die als Mikroglia bezeichnet werden, diese Plaques löschen und dann auf die Heilung des Gehirns wechseln, um mögliche Hinweise auf die heutige bescheidene Therapien zu verbessern.
Im Moment ist Amyloid eindeutig irgendwie verwickelt, und Familien mit Alzheimer-Verursacher Genen helfen dabei, eine kritische Frage für alle gefährdeten zu beantworten: Kann das Blockieren von Amyloidaufbau wirklich die Symptome abgeben? Ohne NIH -Finanzierung, sagte Bateman, werde diese Gelegenheit verloren gehen.
“Es ist absolut verrückt”, sagte der langjährige Studienteilnehmer June Ward, der in der Nähe von Asheville, North Carolina, lebt, und plant, Freunde zu bitten, sich bei den Gesetzgebern zu beschweren.
Ward wird im Juni 64 und ist gesund, zwei Jahre älter als die Symptome ihrer Mutter. “Es ist aufregend, über die Möglichkeit nachzudenken, dass die Alzheimer -Krankheit mich möglicherweise nicht dazu bringt”, sagte sie.
In New York sagte Heinrichs, er habe die Hoffnung, dass sein 3-jähriger Sohn “den Stress und die Trauer, die ich als junger Mann durchlebt habe, nicht erlebt, um zuzusehen, wie mein Vater verblasst.”
“Wir brauchen das NIH, um nicht politisiert zu werden”, fügte Chavkin, seine Frau, hinzu. “Es geht nur darum, die Menschen am Leben zu halten oder ihnen zu helfen, besser zu leben. Und in diesem Fall hilft es meinem Mann, zu überleben.”
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